علاج فقر الدم المنجلي بالخلايا الجذعية والعلاج الوراثي

بمناسبة شهر التوعية بفقر الدم المنجلي، الذي يستغله العالم كل عام في سبتمبر من أجل نشر التوعية، أشار خبير طبي بارز، من كليفلاند كلينك للأطفال بالولايات المتحدة، إلى أن الخلايا الجذعية والعلاجات الوراثية يمكن أن تؤدي إلى تحسين حياة أكثر من 20 مليون شخص حول العالم ممن يعانون مرض فقر الدم المنجلي الوراثي.

يوجد “تقدّم مُحرز في علاج مرض فقر الدم المنجلي”، يتمثل في العلاجات الناشئة باستخدام الخلايا الجذعية والمورّثات، ما من شأنه “المساعدة على تقليل الاختلاطات المرضية المصاحبة لفقر الدم المنجلي وتمكين المرضى من التمتع بصحة أفضل لآماد تمتدّ لسنوات”، بحسب الدكتور رافي تلاتي، المختص في تقويم العظام بقسم أمراض الدم وأورام الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال بالولايات المتحدة.

العلاجات الجديدة لفقر الدم المنجلي

تشمل العلاجات الجديدة الواعدة كلاً من زرع الخلايا الجذعية المأخوذة من نخاع عظمي لشخص سليم، والتي بإمكانها أن تنتج خلايا دم حمراء طبيعية، بالإضافة إلى العلاج الوراثي؛ عن طريق إزالة الجين المرضي أو إنتاج كمية أكبر من الهيموغلوبين الجنيني.

وتتسم خلايا الدم الحمراء لدى المصابين بهذا المرض، الذي عادةً ما يُكتشف لدى الأطفال حديثي الولادة، بالشكل المنجلي الهلالي، بدلاً من الشكل الطبيعي مقعر الوجهين، ما يصعّب مرورها في الأوعية الدموية، وقد يؤدي هذا إلى حدوث ألم وتلف في الأعضاء.

معاناة كبيرة…
ويعاني أكثر من 20 مليون شخص في أنحاء العالم الإصابة بفقر الدم المنجلي، وفقاً للمعهد الوطني الأمريكي للقلب والرئة والدم. وتشير مؤسسة فقر الدم المنجلي الأمريكية إلى أن أكثر من 250 مليون شخص في جميع أنحاء العالم لديهم طفرة جينية في الخلايا المنجلية، ما يعرّض أطفالهم لخطر انتقال هذه الطفرة. وتنتشر الخلايا المنجلية في منطقة الشرق الأوسط وجنوب آسيا وإفريقيا وأمريكا اللاتينية والبحر الأبيض المتوسط.

علاج فقر الدم المنجلي بعقاقير متطورة

هذا وتتوفر مجموعة واسعة من العلاجات التي تساعد على تقليل الألم لدى المصابين بالمرض، في حين تستمر التجارب السريرية على علاجات أكثر تقدّماً وفعالية. ويمكن للبنسلين، على سبيل المثال، أن يقلّل من حدوث العدوى، ويساعد هيدروكسي يوريا في الحفاظ على الشكل الكروي لخلايا الدم الحمراء، كما يمكن للحمض الأميني “غلوتامين- ل” أن يساعد خلايا الدم الحمراء على استعادة مرونتها.

علماً بأنّ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كانت قد وافقت حديثاً على عقارين جديدين لعلاج فقر الدم المنجلي، هما crizanlizumab-tmca، وهو تغذية وريدية يمكن أن تمنع الألم أو تحدّ منه، وvoxelotor الذي يمكن أن يساعد على منع خلايا الدم الحمراء من التحوّل إلى الشكل المنجلي.

لكن على الرغم من التقدّم المُحرز في العلاج الطبي، يتمثل أحد أكبر التحديات التي تواجه الأسر في التحكّم في الأعراض اليومية لمرض فقر الدم المنجلي، لا سيّما لدى الرضع والأطفال.

3 جوانب رئيسية ينبغي التنبّه لها

ويؤكد الدكتور تلاتي أنه ينبغي لمرضى الخلايا المنجلية الاهتمام بثلاثة جوانب رئيسية أثناء التعامل مع المرض؛ فعلى المريض أولًا الحرص على التواصل الدائم مع طبيب الرعاية الأولية والأطباء المتخصصين، خاصة فيما يتعلّق بحماية الأطفال حديثي الولادة والرضع. والأمر الثاني يتمثل بضرورة اهتمام الآباء بالعمل مع المدارس والمعلمين؛ لتطوير خطط تعليمية فردية لأطفالهم، أما الجانب الثالث فيكمن في تعامل الأسر مع التحدّيات النفسية المرتبطة بالتعامل مع أحد أفراد الأسرة المصابين بالمرض مدى الحياة.