اعتماد أول علاج جيني لاضطرابات الدم الموروثة

اعتمد منظمو الأدوية في المملكة المتحدة علاجاً جينياً يعدّ الأول من نوعه في العالم لاثنين من اضطرابات الدم الموروثة، حسب «استات نيوز» (Stat News). ويعدّ عقار «Casgevy» المخصص لمرض «الخلايا المنجلية» و«ثلاسيميا بيتا»، هو أول علاج يتم ترخيصه باستخدام أداة تعديل الجينات المعروفة باسم «كريسبر»، والتي حصل مخترعوها على جائزة نوبل في عام 2020.

وقالت «وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية» إن العلاج مخصص للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً أو أكثر «بعد تقييم دقيق لسلامته وجودته وفاعليته». ويذكر، أن مرض فقر الدم المنجلي و«ثلاسيميا بيتا» هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموغلوبين، والتي تستخدمها خلايا الدم الحمراء لنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم. وينتشر مرض فقر الدم المنجلي بشكل خاص بين الأشخاص ذوي الأصول العائلية الأفريقية أو الكاريبية، بينما يصيب «ثلاسيميا بيتا» بشكل رئيسي الأشخاص من أصول دول البحر الأبيض المتوسط، وجنوب آسيا، وجنوب شرق آسيا والشرق الأوسط.

وتشمل أعراض مرض فقر الدم المنجلي ألماً شديداً وعدوى خطيرة ومهددة للحياة وفقر الدم. ويمكن أن يعاني الأشخاص المصابون بـ«الثلاسيميا بيتا» فقر دم حاداً، وغالباً ما يحتاج المرضى إلى نقل دم كل ثلاثة إلى خمسة أسابيع، إلى جانب الحقن والأدوية بصورة منتظمة.

وتم تصميم «Casgevy» للعمل عن طريق تعديل الجين المعيب في الخلايا الجذعية لنخاع العظم للمريض بحيث ينتج الجسم الهيموغلوبين الفعال. وفي التجربة السريرية لمرض الخلايا المنجلية، كان 28 من أصل 29 مريضاً في التحليل (97 في المائة) معافيين من أي ألم شديد طيلة 12 شهراً على الأقل بعد العلاج. وفي التجربة السريرية لـ«الثلاسيميا بيتا»، لم يكن 39 من أصل 42 مريضاً خضعوا للتحليل (93 في المائة) في حاجة إلى نقل خلايا الدم الحمراء لمدة 12 شهراً على الأقل بعد العلاج، في حين تراجعت حاجة المرضى الثلاثة الآخرين إلى الخضوع لعمليات نقل الخلايا الحمراء بواقع 70 في المائة.