وجدت دراسة جديدة أن حوالى 40 % من العلاجات المضادة للسرطان التي تم تقديمها من خلال مسار الموافقات المعجلة لإدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) بين عامي 2013 و2017 لم تظهر فائدة سريرية بتجارب المتابعة بعد مرور أكثر من خمس سنوات.
وتم إنشاء برنامج الموافقات المتسارع التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية استجابة لوباء فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز في الثمانينيات وأوائل التسعينيات،
وقد سمح منذ عام 1992 بالموافقة المبكرة على الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة، وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة.
وتعد الموافقات المعجلة من إدارة الغذاء والدواء أمرًا شائعًا، خاصة بالنسبة لعلاجات السرطان. إذ يمر ثلث جميع الموافقات على أدوية الأورام عبر مسار الموافقات المعجلة، ويتم منح أكثر من 80 في المائة من جميع الموافقات المعجلة لعلاجات السرطان.
ومع ذلك، تعتمد الموافقات المعجلة على علامات بديلة لفعالية الدواء والتي يعتقد أنها تتنبأ بالفوائد السريرية، دون قياس الفائدة بشكل مباشر؛ على سبيل المثال، تُعَد مستويات الكوليسترول علامة بديلة لأمراض القلب، ولكن ما تحتاج شركات الأدوية إلى إظهاره، في التجارب التأكيدية بعد الموافقة، هو أن الدواء المعتمد حديثا يمنع الوفاة بسبب أمراض القلب.
وفي تجارب السرطان، فإن إثبات أن المرضى يعيشون لفترة أطول مع علاج معين (يشار إليه بالبقاء الشامل) هو نقطة النهاية السريرية المثالية. لكن التجارب غالبا ما تستخدم مقياسا بديلا للبقاء على قيد الحياة دون تطور المرض؛ وهو المدة التي يعيشها الشخص مع السرطان قبل أن يصبح أسوأ. ومن خلال تحليل موافقات إدارة الغذاء والدواء الأميركية المتسارعة على أدوية السرطان على مدى العقد الماضي، قام الباحثون السريريون بمستشفى بريغهام ببوسطن بتوسيع الأبحاث التي سبق لها التدقيق في نتائج البرنامج، الذي تعرض لانتقادات لاستخدامه معايير تنظيمية أقل من الموافقات التقليدية، مقابل تكلفة باهظة. وذلك وفق ما نقل موقع «ساينس إليرت» عن «Journal of the American Medical Association» العلمية المرموقة.
أدوية ذات فائدة غير مؤكدة
وكتب عالم الأوبئة إيان ليو وزملاؤه بورقتهم المنشورة «على الرغم من أن الموافقة السريعة يمكن أن تكون مفيدة، إلا أن بعض أدوية السرطان لا تؤدي في النهاية إلى إظهار فائدة في إطالة حياة المرضى أو تحسين نوعيتها؛ فبين عامي 2013 و2023، تم منح 59 دواءً للسرطان علامة الموافقة المؤقتة من خلال مسار الموافقات المعجل لإدارة الغذاء والدواء، والمنتشر عبر 129 مؤشرًا أو استخدامًا. ومن بين المؤشرات الدوائية الـ 46 التي تمت الموافقة عليها بين عامي 2013 و2017، لا تزال نتائج التجارب التأكيدية معلقة بالنسبة لسبعة أدوية بحلول منتصف عام 2023. وفي الوقت نفسه، تم سحب 10 أدوية. لكن الباحثين وجدوا أن 41 % – أو 19 من أصل 46 دواءً للسرطان منحت موافقة سريعة في تلك الفترة؛ لم تطل حياة المرضى أو تحسن نوعيتها. أضف إلى ذلك التجارب السبع الجارية والتي لم تتوفر نتائجها بعد، ويرتفع هذا الرقم إلى 57 % من أدوية السرطان سريعة المسار التي تفشل في إظهار الفائدة بعد خمس سنوات من الموافقة عليها. ومع ذلك، هناك بعض الدلائل على أن النظام آخذ في التحسن. وقد تم سحب الأدوية السريعة التي أثبتت عدم فعاليتها في تجارب المتابعة من عملية الموافقة بشكل أسرع، في 3.6 سنة فقط بعام 2017، بعد أن كانت حوالى 10 سنوات في عام 2013. باستثناء أن شركات الأدوية تستغرق وقتًا أطول لإثبات فعالية الأدوية في الدراسات الإلزامية بعد الموافقة، ما يعني أن هذه الأدوية متاحة لسنوات قبل أن يتمكن الأطباء ومرضاهم من التأكد من أن العلامات البديلة تعكس فعليًا الفائدة السريرية».
وفي هذا الاطار، وجد الباحثون أن الوقت الذي تستغرقه الأدوية السريعة للحصول على الموافقة التقليدية إذا أظهرت فائدة قد امتد خلال فترة الدراسة: حيث زاد من 1.6 سنة إلى 3.6 سنة خلال مدة الدراسة؛ وهذا يوازي الأبحاث الأخرى التي تظهر أن التأخير في التجارب التأكيدية يمكن أن يؤدي إلى استخدام بعض الأدوية لأكثر من عقد من الزمن دون التأكد من أنها تساعد المرضى على العيش حياة أطول أو أفضل. وهذه ليست القضية الوحيدة التي تعاني منها أبحاث السرطان السريرية. فقد وجدت دراسة أجريت عام 2022 أن البيانات من أكثر من نصف 300 تجربة سريرية مدققة من العقد الماضي ظلت غير قابلة للوصول على الرغم من تلك التجارب التي تدعم الموافقات على الأدوية المضادة للسرطان؛ وهذا يعني أن الباحثين والأطباء لا يمكنهم فحص الأدلة التي استندت إليها إدارة «الغذاء والدواء» في قراراتها. لكن الموافقات المتسارعة لا تزال تتعرض لانتقادات، خاصة في أعقاب قرار إدارة الغذاء والدواء الأميركية لعام 2021 بالموافقة على عقار «أدوكانوماب»، وهو جسم مضاد لمرض ألزهايمر يزيل كتل البروتين المرتبطة بالمرض، لكنه لم يبطئ التدهور المعرفي.
وهذا العام، ستقوم الشركة المصنعة له، Biogen، بإيقافه؛ مستشهدة بأولويات أخرى.
وفي يونيو (حزيران) 2022، أقرت الحكومة الأميركية إصلاحات تشريعية لمسار الموافقة المتسارعة، والتي قال الباحثون إنها «طال انتظارها». إذ ستعني هذه التغييرات أن إدارة الغذاء والدواء الأميركية يمكنها أن تطلب من شركات الأدوية أن تبدأ على الأقل تجارب تأكيدية قبل منح الموافقات المعجلة، ويجب أن تقدم تقريرًا عن التقدم المحرز في دراساتها مرتين سنويًا. وسيحدد الوقت مدى تأثير هذه الإصلاحات.